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Un modelo canino prueba la eficacia de la terapia génica contra la retinitis pigmentaria humana

La retinitis pigmentaria ligada al cromosoma X es la forma más grave de la enfermedad


La ceguera de origen retiniano hereditaria está causada por mutaciones de los genes que se expresan en los fotorreceptores o en el epitelio pigmentario de la retina. Hasta el momento, se han llevado a cabo experimentos basados en terapia génica contra enfermedades del epitelio pigmentario en ratones y perros cuyos resultados se han podido trasladar a los seres humanos, en los que se están llevando a cabo nuevos estudios. Pero no se ha podido hacer lo mismo con los tratamientos para evitar la ceguera primaria causada por problemas en los fotorreceptores.

Así, un equipo de la Sección de Oftalmología de la Escuela de Medicina Veterinaria de la Universidad de Pennsylvania (Filadelfia, Estados Unidos) ha llevado a cabo un estudio* para evaluar la eficacia de la terapia de aceleración génica en dos enfermedades caninas que se pueden utilizar como modelos animales de la retinitis pigmentaria ligada al cromosoma X de las personas. Este proceso patológico consiste en que se produce una mutación en el gen regulador de la GTPasa, que codifica una proteína ciliar de los fotorreceptores. Los resultados del estudio han sido satisfactorios, y los autores afirman que la terapia funciona.

Tras la inoculación subretinal de un virus recombinante capaz de estimular la producción de los promotores IRBP y GRK1 humanos, la observación en vivo mostró que los núcleos de los fotorreceptores se preservaban en las zonas de la retina tratadas. La función fotorreceptora de bastones y conos era mayor en las áreas donde se había inoculado el virus recombinante (tres de cuatro) que en los animales usados como control.

Los análisis histopatológicos evidenciaron una estructura normal de los fotorreceptores y reversión de la deslocalización de las opsinas en las áreas tratadas, con expresión de la proteína humana RPGR en bastones y conos.

La eficacia de esta terapia génica para luchar contra la retinitis pigmentaria ligada al cromosoma X en modelos animales de entidad, como el perro, abren el camino a su utilización en personas.

*Beltran WA, Cideciyan AV, Lewin AS, Iwabe S, Khanna H, Sumaroka A, Chiodo VA, Fajardo DS, Román AJ, Deng WT, Swider M, Alemán TS, Boye SL, Genini S,Swaroop A, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. Gene therapy rescues photoreceptor blindness in dogs and paves the way for treating human X-linked retinitis pigmentosa. Proc Natl Acad Sci U S A. 2012 Jan 23.

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