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La investigación veterinaria en teckels allana el camino para tratar la enfermedad de Batten en niños

El tratamiento disminuye la progresión de este trastorno genético fatal


Investigadores de la University of Missouri (MU) College of Veterinary Medicine and School of Medicine, en colaboración con BioMarin Pharmaceutical, han desarrollado un tratamiento para la enfermedad de Batten, un trastorno genético poco frecuente y mortal que afecta a los niños, según informa veterinarynews.dvm360.com.

Los teckels también padecen la enfermedad de Batten y en la actualidad no tiene un tratamiento eficaz, por lo que finalmente mueren todos los que se ven afectados. Sin embargo, los investigadores de MU han descubierto una terapia enzimática que retrasa significativamente la aparición y progresión de los síntomas clínicos en teckels. La eficacia del tratamiento en perros ha sido tan alentadora que ya se han puesto en marcha los planes para iniciar los ensayos en la terapia para niños.

La enfermedad de Batten afecta el sistema nervioso de las personas y de los perros, causando una degeneración neuronal progresiva que conduce a la pérdida de la visión, la función cognitiva y motora, la capacidad de comunicación y, en última instancia, la muerte, según un comunicado de MU. Existen diferentes formas de la enfermedad de Batten.

El tratamiento desarrollado por los investigadores de la UM y BioMarin se dirige a un tipo de la enfermedad que en primer lugar se hace evidente en la etapa tardía del desarrollo infantil. Los síntomas de este tipo de enfermedad de Batten comienzan a aparecer en pacientes humanos alrededor de los dos años.

La enfermedad de Batten está causada por la ausencia de una enzima importante dentro de las células del sistema neural. Esta enzima ayuda a las células a descomponer y eliminar las proteínas de desecho. Sin esta enzima, se acumulan los residuos en las células y son incapaces de funcionar correctamente. Martin Katz, profesor de oftalmología, trabajó con teckels afectados con la enfermedad de Batten, en forma similar a los seres humanos. Para su tratamiento, una proteína terapéutica creada por BioMarin sustituye a la enzima deficiente y se administra directamente en el fluido espinal una vez cada dos semanas. Los perros no tratados finalmente mueren alrededor de los 10 a 11 meses de edad. Los perros tratados con la enzima reemplazada mostraron importantes retrasos en el inicio de los síntomas y sobrevivieron mucho más tiempo.

"Este es un paso importante para el tratamiento de pacientes humanos con esta debilitante enfermedad", dice Katz. "Al introducir un reemplazo de la enzima que falta en el sistema nervioso, hemos sido capaces de ayudar a las células deficientes a eliminar sus residuos de manera eficiente y ralentizar la degeneración del cerebro relacionada con la enfermedad. Creemos que este enfoque del tratamiento será eficaz en seres humanos también. En función de esta investigación, este tratamiento no parece dar lugar a una curación completa de la enfermedad, pero podría prolongar la vida de las personas con esta forma de la enfermedad de Batten así como mejorar su calidad de vida."

"Los investigadores de la UM han caracterizado cuidadosamente la fase final de la enfermedad de Batten en estos perros, y sus resultados indican una sorprendente similitud en la progresión de la enfermedad entre los perros y los humanos", dice Charles O'Neill, vicepresidente de ciencias farmacológicas en BioMarin. "El tratamiento de los perros con la terapia de reemplazo enzimático BioMarin ha caracterizado su seguridad y eficacia y permitirá acelerar el desarrollo clínico de este tratamiento potencial".

Basado en gran parte en los estudios en perros, BioMarin planea iniciar ensayos del tratamiento en humanos en breve.

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